国务院办公厅印发的《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》明确提出，深化药品领域改革创新，深化药品审评审批制度改革，深入推进“一老一小”相关改革，完善药品供应保障机制。这些重点工作任务旨在回应社会各方关切，保障“供好药”“用好药”，切实满足人民群众的安全用药需求。
——扎实推进仿制药质量与疗效一致性评价，为协同治理奠定基础。
为提高仿制药的质量，促进对原研药的临床替代，提升我国制药行业整体水平，我国自2016年开始推进仿制药质量与疗效一致性评价工作，截至2023年底，已批准3797个品规、666个品种的仿制药通过一致性评价。
在深化医改进程中，要继续大力推进仿制药一致性评价工作，加强通过一致性评价后的药品检查和变更管理，保障过评药品持续符合评价标准、持续合规组织生产。同时，应给过评企业和过评药品一定的政策激励，使得企业在仿制药一致性评价中既有压力也有动力。特别是要探索仿制药一致性评价和国家基本药物目录、国家医保目录、药品集中采购的良性协同衔接机制，以形成“仿制药质量有保障、临床替代有信赖、保证疗效降费用”的联动效应。
——深化药品审评审批制度改革，为全链条支持创新药发展赋能。
随着药品审评审批制度改革加速深化推进，国内越来越多的创新药、儿童用药、罕见病用药、临床急需境外新药等获批上市。在深化医改中，应进一步增强药品创新研发能力，进一步提高药品的质量和疗效，更好地满足临床用药需求。
在全链条支持创新药发展中坚持以临床价值为导向的药品审评审批，打通能满足临床迫切需求的创新药的政策堵点，为营造并维护良好的药品创新生态系统奠定制度基础。
支持真实世界研究以及相关新技术、新方法、新工具的应用，进一步加快创新药、罕见病治疗药品、临床急需药品、创新医疗器械等药械的审评审批。
推动临床成果转化，支持符合要求的医疗机构制剂在国家区域医疗中心输出医院和项目医院间调剂使用，推进人用经验数据支持医疗机构制剂向新药转化。
坚持守正创新，健全中药审评证据体系，加快古代经典名方中药复方制剂的研制和审批，促进医疗机构中药制剂向新药转化。
——完善药品供应保障体系，进一步提升药品供应保障水平。
我国高度重视药品供应保障工作，发布国家短缺药品清单、国家临床必需易短缺药品重点监测清单，实施短缺药品停产报告制度，建立健全短缺药品供应保障体系。在深化医改中，应进一步完善药品供应保障体系和机制，包括：建设现代药品流通体系，推动药品流通供应链各环节智能化应用；完善短缺药品保供稳价报告机制和分级应对管理措施，打破药品流通信息孤岛；健全药械追溯体系建设，有效保障医疗器械的安全和质量等。
——推动医药数据资源开发利用，探索药品智能制造与监管。
强化医药健康领域公共数据资源的协同优化、复用增效、融合创新，对加速新药研发，推动医药领域资源共享、业务联动、数据治理具有重要意义。
加快推动人工智能技术应用，整合利用医院临床数据、医保支付数据、药监局不良反应监测数据等，为新药研发市场规模测算、药物新适应证开发等环节提供数据支持，促进企业加快开发安全有效、人民群众急需的药物。
同时，创新监管手段和方法，让“智慧监管”和“智能制造”有机融合，实现对药品生产流通的实时动态监控，建立起对异常监管数据的高效研判和及时响应机制。
——推进适老化、适儿化改革，满足特殊人群用药需求。
《任务》将推进“一老一小”相关改革纳入重点改革范畴，要求满足“一老一小”用药需求。
为此，在药品适老化改革方面，要继续推广药品说明书适老化及无障碍改革，着力解决药品说明书“看不清”“看不懂”的问题；加强对医师、药师等专业人员进行培训，鼓励定期对老年患者开展用药宣教、用药服务，提高其用药依从性，确保用药安全。
在药品适儿化改革方面，要完善儿童用药供应保障工作机制，健全儿童用药供应保障立法，扫清儿童用药在研发、生产、流通等环节的障碍，形成联动保障机制，提升儿童用药保障水平；继续开展已上市药品说明书中儿童用药信息的规范化增补工作，为儿童合理用药提供支撑；制定药品分剂量的指导原则、规范及共识，加强个性化给药的标准化管理和质量控制，满足儿童特别是低龄儿童对药品剂型、剂量、口味的特殊要求。
——继续加强中药全过程质量控制，推进中药产业链建设。
党的十八大以来，我国高度重视中医药传承创新发展，发布《中药注册管理专门规定》，发布两批古代经典名方目录，修订《中药材生产质量管理规范》，发布《中药饮片标签管理规定》。今后，应继续加强中药全过程质量控制，不断推动中药材、中药饮片和中成药质量提升，加大检查和专项整治力度，加快中药全产业链追溯体系建设。
在我国经济和社会发展水平不断提高、人口老龄化趋势加快等背景下，人民群众对卫生健康的需求也在不断变化。全国卫生健康系统应切实理解并严格落实《任务》要求，进一步完善药品监管政策体系，提升药品治理能力，纵深推进医改工作。
文：中国药科大学药品监管科学研究院 邵蓉
来源：健康报